Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP) podepsala s Pracovní skupinou pro cystickou fibrózu ČLS JEP společnou dohodu, že bude hradit lék na cystickou fibrózu Kaftrio dětem už od věku 6 let. Doposud měly nárok na úhradu léku od pojišťovny pouze děti od 12 let.
Kaftrio je považován za lék s nejlepšími výsledky, pokud jde o účinnost léčby, zvyšuje kvalitu života a prodlužuje věk dožití pacientů, kteří cystickou fibrózou trpí.
Aby jim mohl být lék Kaftrio předepsán, pacienti musí splnit alespoň jedno ze dvou kritérií:
- buď mají alespoň jednu mutaci F508del v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR),
- nebo mají genotyp F508 del/F508del, ale stávající terapie nedokáže zabránit progresi základního onemocnění.
Jsem rád, že jsme se s odbornou společností dohodli na společném postupu, který dává v nadcházejícím roce naději 43 pacientům v daném věkovém rozpětí na lepší péči a tím i lepší život,
říká Jan Bodnár, náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči. Projeví se to například snížením počtu nutných hospitalizací, odpadnou jim opakované a časté návštěvy v ordinacích specialistů i u praktika. Děti se budou moci zapojit do školních i mimoškolních aktivit, které jim dosud byly kvůli diagnóze odpírány.
Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které je způsobeno mutací genu CFTR. Ten řídí činnost tzv. chloridového kanálu v membráně buněk. Pacient postižený touto chorobou nemůže dýchat, v plicích se mu hromadí hlen, který tělo neumí zředit, ani se ho zbavit. V hlenu se navíc často usazují bakterie, na které nezabírají antibiotika. Podání léku Kaftrio tento stav výrazně zlepšuje.
Další projevy cystické fibrózy:
- omezená funkce trávení,
- žloutenka (diabetes) způsobená zánětem a zjizvením slinivky břišní,
- nadměrné vylučování soli potem,
- porucha reprodukčního ústrojí,
- osteoporóza.
V Česku se každý rok s touto nemocí narodí 15 až 20 dětí.